破局肾性贫血，中国患者明年将在全球率先尝试治疗新方法

　　有高达10.8%的成年人患有慢性肾脏病！由此导致的肾性贫血不容忽视。业内多名肾内科专家呼吁，随着肾脏功能的减退，肾性贫血发生率也会越来越高。到了慢性肾病5期，也就是尿毒症期，几乎100%的患者都存在贫血的状况。

 

　　因慢性肾病而备受贫血症折磨的患者将有望改变现状。一种口服类肾性贫血症药物有望在明年下半年上市。昨天（12月18日），珐博进（中国）医药技术开发有限公司创新研发的罗沙司他正式获得国家药品监督管理局的上市批文。这一药品的成功上市，不仅代表着中国医药审批制度的全面提速，更代表着中国的患者将有望早于全球其它地区患者率先尝试各种原创研发新药。

 

 

　　上海交通大学医学院附属瑞金医院陈楠教授指出，成年人患有慢性肾脏病的比例高达10.8%，按照13亿人口推算，我国有超过1亿的慢性肾脏病患者。随着肾脏功能的减退，患者的肾性贫血发生率也会越来越高。在几乎没有临床症状的慢性肾病1期和2期人群中，约三分之一的患者有贫血问题，到了慢性肾病3期，这个比例达到50%。

 

　　作为慢性肾病最常见的并发症之一，肾性贫血患者的红细胞数量减少，以至于体内携氧能力降低、产生缺氧情况，会对全身系统、各个脏器带来危害。

 

　　肾性贫血如未能及早发现并坚持规范治疗，将加速慢性肾病进展至终末期肾病，增加透析风险、心血管病发生风险和死亡率。

 

　　在过去近30年间，针对肾性贫血的治疗，全球均没有创新性的疗法问世，而现有的治疗方案还存在诸多局限性。

 

　　目前肾性贫血主要的治疗方案仍然是联合注射促红细胞生成素和铁剂，但是存在很多局限性。一方面，注射促红细胞生成素会带来注射疼痛，导致患者依从性差，并且会增加血压升高和心血管疾病风险。另一方面，合并炎症状态的肾病贫血患者存在促红细胞生成素治疗低反应，无法有效改善贫血。此外，单纯补充注射外源性促红素制剂，并不能改善铁的吸收和利用，常常需要静脉补铁，而静脉铁剂在人体中的不良反应十分令人担忧，如急性过敏反应，氧化应激等。

 

　　全国政协委员、工程院院士、南京军区南京总医院刘志红教授也有同感：“尽管我们付出了很多努力，但是透析患者的贫血治疗达标率还不足60%，这中间还有很大的空间需要我们弥补，尤其值得注意的是重度贫血病人，贫血的改善率还有待进一步提高。”

 

　　目前肾性贫血的标准治疗方法为促红细胞生成素（EPO激素）替代，阿法依伯汀等红细胞生成刺激剂（ESA）并加静脉铁剂，皮下注射给药，可有效升高慢性肾脏病患者血红蛋白（Hb）含量，改善临床症状。

 

　　口服药物罗沙司他（Roxadustat，代号FG-4592）胶囊是全球首个开发的小分子低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF- PHI）类治疗肾性贫血的药物。低氧诱导因子（HIF）的生理作用不仅使红细胞生成素表达增加，也能使红细胞生成素受体以及促进铁吸收和循环的蛋白表达增加。

 

　　罗沙司他通过模拟脯氨酰羟化酶（PH）的底物之一酮戊二酸来抑制PH酶，影响PH酶在维持HIF生成和降解速率平衡方面的作用，从而达到纠正贫血的目的。罗沙司他胶囊的上市将为因慢性肾脏病引起的贫血患者提供了新的治疗手段。

 

　　罗沙司他中国III期临床试验牵头研究者、上海交通大学医学院附属瑞金医院陈楠教授介绍，“罗沙司他是全新作用机制的国际首创原研药，如今在中国首先获批上市，不仅给了中国肾脏病医学界一次领跑世界的机会，还为中国慢性肾脏病贫血患者带来有效、耐受良好的全新治疗方案，有望引领慢性肾脏病贫血治疗模式的变革，开启慢性肾脏病贫血治疗的第二次革命。”

 

　　珐博进中国执行总裁钟黎蕴华表示，罗沙司他的获批上市既是国家深化药审改革、鼓励医药创新的成果，又有望成为我国制药行业本土创新爆发的催化剂，与中国加入人用药品注册技术要求国际协调会议（ICH），药品研发和注册走上国际化道路的步调完全一致。